Produktem leczniczym, nad którym prowadzone są badania, zgodnie z wykładnią prawa farmaceutycznego jest postać farmaceutyczna substancji czynnej lub placebo, badana lub wykorzystywana jako produkt referencyjny w badaniu klinicznym. Regulacje dotyczące tego, co jest produktem, który w warunkach laboratoryjnych bada statystyka medyczna są podobne zarówno w Polsce jak i w innych krajach Unii Europejskiej. Produktem leczniczym skierowanym do szczegółowych badań może być również produkt już dopuszczony do obrotu. Warunkiem jest jednak to, iż produkt ten musi być w takim przypadkach stosowany lub przygotowywany w sposób odmienny od postaci dopuszczonej do obrotu lub stosowany we wskazaniu nieobjętym pozwoleniem albo stosowany w celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących postaci już dopuszczonej do obrotu na rynku farmaceutycznym. Następuje wtedy analiza danych gromadzonych na temat tego nowego produktu, który firma zaczęła produkować w nowej postaci. W badaniach klinicznych może być również badany produkt, który nie posiada jeszcze pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. Wtedy w wyniki prowadzonych szczegółowych badań wskazują czy lek jest bezpieczny i jaka jest jego skuteczność w terapii.